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Con la terapia genica si può curare l'emofilia B

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Niente più infusioni continue: sempre più ricerche suggeriscono che il futuro delle cure per l'emofilia sia nella terapia genica. Ultima in ordine di tempo è la sperimentazione internazionale coordinata da Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (Tiget) di Milano. Collaborando con esperti in Germania, Belgio e Stati Uniti i ricercatori del gruppo di Naldini hanno dimostrato che la somministrazione della versione corretta del gene alterato in chi soffre di emofilia B consente di ridurre – a volte addirittura annullare – il rischio di sanguinamenti spontanei che mette in grave pericolo la salute di chi è affetto da questa patologia.

La sperimentazione, pubblicata su Science Translational Medicine, è stata condotta su 3 cani affetti da emofilia B, cui è stato somministrato materiale genetico (i cosiddetti vettori lentivirali) contenente le informazioni necessarie per sintetizzare il fattore IX della coagulazione mancante in chi soffre di questa malattia. Iniettato nel sangue, questo materiale genetico viaggia fin nel fegato, dove permette l'integrazione del gene sano in alcune cellule. Queste iniziano a produrre il fattore IX, garantendone un continuo rilascio nel circolo sanguigno, ripristinando le capacità di coagulazione del sangue. “Tutti e tre i cani sono vivi – ha raccontato Alessio Cantore, primo autore dello studio – stanno bene e hanno riportato un beneficio duraturo (a più di cinque anni di osservazione) in seguito alla terapia genica, dimostrabile dalla riduzione o assenza di sanguinamenti spontanei”.

“Questo lavoro – ha sottolineato Naldini – pone le basi per una prossima sperimentazione clinica della terapia genica dell’emofilia B con i vettori lentivirali, anche se serviranno ancora alcuni anni di lavoro per garantire efficacia e sicurezza anche nell’uomo”. Se gli studi che saranno condotti avranno esito positivo la terapia genica rivoluzionerà letteralmente la vita di chi soffre di emofilia B, che potrà curarsi con una sola somministrazione anziché con le continue infusioni di fattore della coagulazione cui è attualmente costretto.

 

Foto: © videodoctor - Fotolia.com

13 marzo 2015
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terapie - emofilia - terapia genica - coagulazione

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